图为naxitamab作用机制(来源:Y-mAbs公司网站)
目前,naxitamab正处于临床开发,用于治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤、骨肉瘤以及其他GD2阳性肿瘤。在美国,FDA已授予naxitamab治疗神经母细胞瘤和骨肉瘤的孤儿药资格(ODD);在年8月,FDA还授予了naxitamab突破性药物资格(BTD),联合粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF,也指药品沙格司亭)治疗高危神经母细胞瘤。naxitamabBLA研究是基于2项关键性II期研究的安全性和有效性数据。去年10月,Y-mAbs公司在法国里昂举行的国际儿童肿瘤学会(SIOP)年会上公布了naxitamab联合GM-CSF治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤儿童患者12-研究(NCT)的数据。该研究的一个亚组包括28例原发性难治性高危神经母细胞瘤儿童患者,这些患者对强化诱导治疗无效,并且超过50%的患者也对二线化疗难治。在该研究中,这些患者接受了naxitamab与GM-CSF联合治疗。结果显示,客观缓解率(ORR)为78%、有50%的患者无进展生存期(PFS)达到24个月。该研究的另一个亚组包括35例对挽救性疗法有抵抗力的复发性神经母细胞瘤儿童患者,其中30例可评估疗效。有三分之一的患者在入组研究前疾病复发≥2次,有89%的患者曾接受过抗GD2药物治疗。在这组患者中,naxitamab与GM-CSF联合治疗的总缓解率(ORR)为37%,表明该治疗方案在这类难治性患者中具有显著临床益处。Y-mAbs公司首席执行官ClausMoller博士表示:“随着BLA提交的完成,我们期待着与FDA合作,尽快将naxitamab带给适合的患者。我们很高兴能完成这项提交工作,并相信naxitamab可以解决复发/难治性高危神经母细胞瘤儿童群体中未满足的重大医疗需求。”
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参考文献
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