总缓解率达78,FDA批准创新疗法靶

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神经母细胞瘤是儿童最常见的颅外肿瘤,是婴幼儿最常见的肿瘤之一,极具侵袭性。尽管近年来强化多模式治疗已提高了生存率,但幸存者仍旧有很高的复发风险。就在3月31日,Y-mAbs生物制药公司宣布,通过美国食品和药物管理局(FDA)提交naxitamab治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤的生物制品许可申请(BLA)的工作,这意味着naxitamab将被批准在神经母细胞瘤的治疗中使用。naxitamab是一种靶向GD2抗原的人源化单克隆抗体,GD2抗原表达在神经外胚层生成的肿瘤表面,包括神经母细胞瘤、黑色素瘤和骨肉瘤等肿瘤。naxitamab通过与肿瘤表面的GD2抗原结合,能够触发抗体介导的细胞毒性反应并激活免疫系统中的补体系统,从而达到杀伤肿瘤的效果。

图为naxitamab作用机制(来源:Y-mAbs公司网站)

目前,naxitamab正处于临床开发,用于治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤、骨肉瘤以及其他GD2阳性肿瘤。在美国,FDA已授予naxitamab治疗神经母细胞瘤和骨肉瘤的孤儿药资格(ODD);在年8月,FDA还授予了naxitamab突破性药物资格(BTD),联合粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF,也指药品沙格司亭)治疗高危神经母细胞瘤。naxitamabBLA研究是基于2项关键性II期研究的安全性和有效性数据。去年10月,Y-mAbs公司在法国里昂举行的国际儿童肿瘤学会(SIOP)年会上公布了naxitamab联合GM-CSF治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤儿童患者12-研究(NCT)的数据。该研究的一个亚组包括28例原发性难治性高危神经母细胞瘤儿童患者,这些患者对强化诱导治疗无效,并且超过50%的患者也对二线化疗难治。在该研究中,这些患者接受了naxitamab与GM-CSF联合治疗。结果显示,客观缓解率(ORR)为78%、有50%的患者无进展生存期(PFS)达到24个月。该研究的另一个亚组包括35例对挽救性疗法有抵抗力的复发性神经母细胞瘤儿童患者,其中30例可评估疗效。有三分之一的患者在入组研究前疾病复发≥2次,有89%的患者曾接受过抗GD2药物治疗。在这组患者中,naxitamab与GM-CSF联合治疗的总缓解率(ORR)为37%,表明该治疗方案在这类难治性患者中具有显著临床益处。

Y-mAbs公司首席执行官ClausMoller博士表示:“随着BLA提交的完成,我们期待着与FDA合作,尽快将naxitamab带给适合的患者。我们很高兴能完成这项提交工作,并相信naxitamab可以解决复发/难治性高危神经母细胞瘤儿童群体中未满足的重大医疗需求。”

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